国内首个治疗腱鞘巨细胞瘤关键性III期结果发布

转自：环球网

11月12日，默克对外披露MANEUVER研究III期数据。该研究是由和誉医药开展的一项评估Pimicotinib（匹米替尼）在不可手术成人腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者中有效性和安全性的随机、双盲、安慰剂对照、多中心III期临床研究，也是首个实现亚洲和欧美TGCT患者均衡招募的国际多中心研究。

研究结果显示，Pimicotinib显著提高了腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者的客观缓解率（ORR）。第25周时，Pimicotinib组的ORR为54.0%，而安慰剂组为3.2%。值得注意的是，研究还显示，Pimicotinib在TGCT患者重要临床结局相关的次要终点表现出具有统计学和临床意义的显著改善，包括数字评分量表（NRS）评估的僵硬程度和简明疼痛量表（BPI）评估的疼痛度。

在MANEUVER研究中，Pimicotinib展现出良好的耐受性，安全性数据与先前报告的数据一致，未观察到胆汁淤积性肝毒性发生。治疗中Pimicotinib组出现的不良事件（TEAE）导致治疗终止和剂量下调的患者分别是1.6%（1名）和7.9%（5名）。

此前，Pimicotinib已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）、美国食品药品监督管理局（FDA）所授予的突破性疗法认定以及欧洲药品管理局（EMA）所授予的优先药物资格认定及孤儿药资格认定，用于治疗不可手术的腱鞘巨细胞瘤。